2025/9/16 公開

2025年7月17日、RareS.(レアズ)より「遅発型ポンペ病対象の新規併用療法ポムビリティとオプフォルダの製造販売承認を取得」に関するニュースの発表がございました。

アミカス・セラピューティクス株式会社は6月24日、成人遅発型ポンペ病を対象とする新規併用療法「ポムビリティ点滴静注用 105mg」および「オプフォルダカプセル 65mg」の製造販売承認を取得したと発表しました。

ポムビリティは、ポンペ病の原因となる酵素（酸性α-グルコシダーゼ）の不足を補うために開発された酵素補充療法（ERT）製剤です。ポムビリティは、遺伝子組換え技術により作られたヒト酸性α-グルコシダーゼで、マンノース-6-リン酸（M6P）を多く含むよう設計されています。このM6Pが多いことで、細胞表面のM6P受容体を介した酵素の取り込み効率が高まり、より多くの酵素が筋細胞内のライソゾームに到達して作用することが期待されます。

詳しくは下記をご参照ください

引用・ニュース記事：https://raresnet.com/250717-01/

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