このアンケートは、2025年3月28日から5月31日にかけて、
全国の指定難病や疾患を抱える患者さんを対象に実施しました。

本レポートでは、有効回答数2,013件の患者さんの回答を基に、
治療の現状、抱えている課題、情報収集の実態、
そして新しい治療法開発への貢献意向などをまとめました。

• 調査期間
  2025年3月28日〜5月31日
• 調査対象
   全国の指定難病や疾患に罹患している患者さんとそのご家族
  （本レポートでは患者本人の回答のみを対象）
• 有効回答数
   2,013件
• 調査方法
  インターネット調査、および関係性のある患者団体経由のWEBアンケート

• 結果サマリ…P2.3
• 調査概要…P4
• 回答者の属性について…P5~7
• 治療の現状について…p8~17
• 難病患者さんが抱える課題について…P18~21
• 関心がある情報について…P22~25
• 情報収集方法について…P26~28
• 専門医からの情報について…P29~31
• 治験への貢献意向について…P32,33
• 病気の研究に関する発信について…P34,35
• 同病患者、患者家族との情報共有について…P36~39
• 患者団体・疾患ポータルでの情報共有について…P40~44
• 支援制度の情報について…P45~51
• 患者団体の活動について…P52~57
• ネクストアクション…P58
  
  

難病患者さんの76%が薬物療法を受けている一方で、17%は現在治療をしておらず、治療への満足度は55%に留まっています。また、約半数が「最適な治療法・治療薬がない」と感じているものの、約8割が治験への協力に前向きであることが明らかになりました。