重症血友病BにおけるAAV遺伝子治療、13年後の有効性・安全性は？／NEJM
2025/11/26 公開
2025年6月23日、CareNetより下記の記事が公開されました。
血液が固まりにくくなる血友病Bに対して、1回投与の遺伝子治療がどれほど効果を持続するのかを検証した研究が取り上げられています。この記事では、この治療を受けた患者さんを約13年間という長期にわたり観察し、出血リスクの変化や体内で作られる凝固因子（第IX因子）の安定性について紹介しています。
従来の血友病B治療では、定期的な凝固因子の補充が必要でしたが、「一度の遺伝子治療で長期的な効果が期待できるのか」という点は、気になりますよね。記事では、安全性の観察結果にも触れられており、将来的な治療選択肢の拡大につながる可能性が示されています。
具体的なデータや詳しい研究内容は記事本文で解説されているので、専門的ですが、血友病Bの最新治療や遺伝子治療の長期効果に興味のある方は、ぜひチェックしてみてください。
詳しくは下記をご参照ください。
https://www.carenet.com/news/journal/carenet/60931
