2025/3/10 公開

2026/1/6更新

指定難病は長期治療が必要になることが多く、薬や検査の費用もかさみます。そんな患者さんやご家族に役立つのが「指定難病医療費助成制度」です。本記事では、医療費助成の対象・自己負担上限・申請方法・よくある質問まで、わかりやすく解説します。

指定難病は、通院や入院が長く続いたり、高額な薬を使用する場合があるため、患者さんやご家族の経済的負担が大きくなりやすい病気です。

指定難病は治療が長期化しやすく、検査や薬の費用もかさむことがあります。そんなときに役立つのが「指定難病医療費助成制度」です。患者さんやご家族の経済的負担を軽くする仕組みです。

国や自治体では 「指定難病医療費助成制度」 という仕組みを設け、負担が過度に重くならないように助成を行っています。

この制度は、難病法に基づいて設けられたもので、指定難病と診断され条件を満たした患者さんに対して、医療費の一部を公費で支援するものです。もともと治療を続けることが経済的に難しくならないようにするための制度であり、患者さんが適切な治療を受けやすくする狙いがあります。

▶参考サイト：

難病医療費助成制度（栃木県）

https://www.pref.tochigi.lg.jp/e04/aratanananbyou.html

難病や小児慢性特定疾病に対する医療費助成のご案内（政府広報オンライン）

https://www.gov-online.go.jp/useful/article/201412/3.html

指定難病医療費助成制度は、日本で国が定めた「指定難病」と診断された患者さんのために、医療費の自己負担を軽くする公的な制度です。

医療費がとても高くなったときでも、自己負担の上限が決められているので、それ以上の負担がかからないようになっています。これにより、経済的な理由で治療をあきらめずにすむようサポートしています。

制度は、平成27年（2015年）に施行された「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」にもとづいており、指定難病にかかる医療費の負担軽減を目的として設けられています。

■対象となる方：指定難病と診断され、

・病状が一定以上の「重症度分類」を満たす場合（病気の状態が比較的重いと判断される場合）

・症状は軽くても高額な医療費が続く場合（「軽症高額該当」と呼ばれるケース）

のいずれかに該当する方が対象です。

■自己負担上限の仕組み：

・医療費の自己負担は月ごとの上限額まで

・上限を超えた分は制度で助成される

・上限額や計算方法は病状や所得によって異なる

助成を受けると、治療にかかる医療費の自己負担が「月ごとの上限額」までに抑えられます。

つまり、1か月にいくら払うかが決まっているので、それ以上は負担しなくて済みます。

上限を超える分は制度で助成されるため、急な医療費の負担が大きくなりすぎないよう設計されています。上限額や計算方法は、病状や所得などによって異なります。

▶参考サイト：

指定難病医療費助成制度の概要について（大阪市・大阪府）

https://www.city.osaka.lg.jp/kenko/page/0000428077.html

難病情報センター(https://www.nanbyou.or.jp/)の「指定難病患者への医療費助成制度のご案内」

まずは 指定難病であることを確認するための診断を受けましょう。

診断は、厚生労働省が指定する基準を満たした「指定医」が行います。診断書として「臨床調査個人票」が発行されますが、これは申請に必須の書類 です。

この指定医・診断書の仕組みは、指定難病医療費助成制度の根拠となる制度として説明されています。

▶参考サイト：

難病や小児慢性特定疾病に対する医療費助成のご案内（政府広報オンライン）

https://www.gov-online.go.jp/useful/article/201412/3.html

診断書が用意できたら、次に 指定難病医療費助成制度の申請手続きをします。

申請先は、住民票のある都道府県・指定都市の窓口（保健福祉担当課・保健所など） です。助成を受けるには、申請書類をそろえて提出し、審査を受ける必要があります。

一般的に必要な書類：

・支給認定申請書（申請書）

・臨床調査個人票（指定医が作成した診断書）

・住民票（世帯全員分が必要な場合あり）

・健康保険証の写し（保険資格が確認できるもの）

・課税証明書（所得を確認できる書類） など

（このような書類が必要と、多くの自治体が案内しています。）

▶参考サイト：

難病や小児慢性特定疾病に対する医療費助成のご案内（政府広報オンライン）

https://www.gov-online.go.jp/useful/article/201412/3.html

難病の医療費助成の申請に必要な書類は、どのようなものですか。（よくある質問・大阪府）

https://www.pref.osaka.lg.jp/faq/o100040/faq_001842.html

指定難病医療費助成申請の手続（千葉県）

https://www.pref.chiba.lg.jp/shippei/alle-nan/nanbyouiryouhou/appli.html

指定難病医療費助成制度は、申請して認定を受けてから利用できる制度です。

そのため、助成を受けるまでには、診断書の作成や書類の提出、自治体での審査などに一定の時間がかかります。

制度の詳しい内容や手続きは、自治体の窓口や難病情報センターで確認できます。

ただし、必要書類や申請の流れは自治体ごとに違うことがあるので、まずは早めに相談するのがおすすめです。

Q1. 指定難病 医療費助成の申請はいつから可能？

A1. 難病の診断が確定した時点で申請可能です。ただし、自治体や指定医の登録状況によって異なる場合があります。診断医やお住まいの市区町村窓口で事前に確認してください。

Q2. 過去の医療費も指定難病医療費助成の対象になりますか？

A2. 原則として申請時点以降の医療費が対象ですが、自治体によっては「診断確定日以降」の費用を遡って助成できる場合があります。申請窓口に確認してください。

Q3. 助成対象にならない治療って何？

A3. 自由診療、保険適用外薬剤、入院中の差額ベッド代、美容目的の治療などは助成対象外となるケースがあります。診療前に医療機関や自治体窓口で確認してください。

出典: 

難病情報センター(https://www.nanbyou.or.jp/)の「医療費助成制度FAQ」

特定医療費（指定難病）助成制度について（京都市）

https://www.city.kyoto.lg.jp/hokenfukushi/page/0000222652.html

難病医療費助成制度について（奈良県）

https://www.pref.nara.jp/5264.htm

指定難病の治療は長期間にわたることが多く、医療費の負担が大きくなりがちです。

指定難病医療費助成制度を利用すると、申請後に医療費の自己負担額に上限が設けられます。

診断を受けたら、まず必要書類を確認して、早めに自治体の窓口に相談しましょう。助成制度を活用すれば、医療費の負担を安心して抑えられます。