ムコ多糖症II型（MPS II）新治療で改善可能性
2026/05/12公開
2026年1月21日にCareNetにて以下の記事が掲載されました。
ムコ多糖症II型（MPS II）に対する新たな酵素補充療法ムコ多糖症II型の治療薬tividenofusp alfaについて、NEJM誌に第I/II相試験の結果が報告されました。
本治療は、血液脳関門を通過できる設計により、中枢神経と全身の両方への効果を目指す新しい酵素補充療法です。
試験では、神経症状を含む小児患者を中心に投与が行われ、ヘパラン硫酸の大幅な低下や肝臓容積の正常化などが確認されました。
一方で注入反応などの副作用は見られたものの、管理可能であり、今後の治療選択肢として期待が高まっています。
詳しくは以下の記事をご覧ください。
🔗ムコ多糖症II型、新たな酵素補充療法が有望な可能性／NEJM【CareNet】
https://www.carenet.com/news/journal/carenet/62146
