ファブリー病の新たな遺伝子治療薬、臨床試験で腎機能改善効果を確認
2025/10/21公開
2025年7月25日、遺伝性疾患プラスより「ファブリー病の新たな遺伝子治療薬、臨床試験で腎機能改善効果を確認」に関するニュース掲載がございました。
米国のSangamo Therapeutics社は、ファブリー病の新たな遺伝子治療薬「isaralgagene civaparvovec（ST-920）」の臨床試験において良好な結果を得たと発表しました。
ファブリー病患者さんを対象にした第1/2相STAAR試験において、今回発表された試験結果（追跡期間の中央値24か月）では、この遺伝子治療を受けた32人の全員の患者さんにおいて、52週時点で腎機能の指標となる年間推定糸球体濾過率が改善を示し、FDAによる薬事承認の判断材料となり得る結果が得られました。さらに、104週間の追跡調査を達成した19人の患者さんにおいても、年間推定糸球体濾過率が改善傾向のままでした。
詳しくは下記をご参照ください。
引用・ニュース記事：https://genetics.qlife.jp/news/20250725-w059
