乳児の脊髄性筋萎縮症、発症前にリスジプラムが有効／NEJM
2025/10/06 公開
2025年8月25日、CareNetより「乳児の脊髄性筋萎縮症、発症前にリスジプラムが有効／NEJM」に関するニュースの発表がございました。
遺伝学的に脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断された未発症の生後6週までの乳児において、SMA発症前のリスジプラムの投与は、自然経過研究における未治療SMA乳児と比較し、12ヵ月時および24ヵ月時の機能的および生存アウトカムが良好であることが確認されました。
具体的には、支持なしで座位を保てる乳児の割合は80％、自立歩行も達成する例があり、ほとんどの乳児が人工呼吸や摂食支援を必要とせずに成長。さらに有害事象も軽度にとどまり、安全性の面でも良好な結果となりました。
詳しくは下記をご参照ください。
引用・ニュース記事：https://www.carenet.com/news/journal/carenet/61287
