2025/9/22公開

2025年7月25日、RareS.(レアズ)より「年1回投与の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬salanersenの臨床試験の、トップライン結果を発表」に関して発表がございました。

サラナーセン（salanersen）は、既存治療薬スピンラザ（一般名：ヌシネルセン）と同じ作用機序を持つアンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）（※1）製剤です。サラナーセンは年1回の投与で持続的な治療効果が期待されています。

今回報告された第I相試験の中間解析では、その結果、サラナーセン投与後に、神経変性の進行が大幅に抑制され、運動機能が臨床的に意義のあるレベルで改善することが確認されました。

また、神経損傷のバイオマーカーであるニューロフィラメント軽鎖（NfL）の濃度が、投与開始6か月後に平均約70％減少し、その効果は1年間持続したと報告されています。

※1 アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）：私たちの体は、「DNA」から「RNA」という設計図のコピーをつくり、それをもとに「たんぱく質」を作っています。アンチセンスオリゴヌクレオチドは、RNA（設計図のコピー）に結合して、間違ったたんぱく質が作られないようにします。

詳しくは下記をご参照ください。

引用・ニュース記事：https://raresnet.com/250725-01/

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