2025/8/4 公開

2025年1月15日、RareS.(レアズ)より「軟骨無形成症治療薬「umedaptanib pegol」、小児患者対象の前期第II相試験の観察期間完了」に関して発表がございました。

株式会社リボミックは2024年12月25日、umedaptanib pegolを用いた、軟骨無形成症の小児患者における前期第II相観察試験の最終症例の観察期間が完了したと発表しました。

umedaptanib pegolは、体の中で細胞の成長や修復を助けるタンパク質の一つである線維芽細胞増殖因子2（FGF2）の働きを強力に抑えるお薬です。軟骨無形成症は、このFGF2の信号が過剰に働くことで骨や軟骨の成長が妨げられる遺伝性の病気です。umedaptanib pegolは、この異常な信号伝達を直接ブロックすることで、骨の成長を正常に戻し、病気の根本的な改善が期待されている新しい治療薬です。

前期第II相観察試験：

新しいお薬が安全かどうかや、どんな効果があるかを確かめるために行う初期の臨床試験の一つです。具体的には、少人数の患者さんに薬を使ってみて、副作用がないかや、病気に対してどんな影響があるかを調べます。

臨床POC：

この薬は本当に病気に効くかどうかを実際に患者さんで証明をすること。

詳しくは下記をご参照ください。

引用・ニュース記事：https://raresnet.com/250115-01/

疾患についての詳細はこちら↓