SMA治療薬Salanersen第Ib相試験で改善確認
2026/05/12公開
2026年04月07日に、RareS.にて、米バイオジェン社が2026年4月、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬候補Salanersenについて、第Ib相試験の追加データを発表したことが掲載されました。
この治療薬は、年1回の投与を目指して開発されており、体の中で筋肉を支えるたんぱく質（SMNタンパク質）を増やすことを目的としています。
今回の試験では、過去に遺伝子治療を受けても十分な改善が得られなかった子ども24人を対象に行われ、全員に何らかの運動機能の改善が見られました。
また、神経のダメージを示す指標が大きく低下したことも確認されており、今後の治療選択肢としての可能性が期待されています。
詳しくは以下の記事をご覧ください。
🔗脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療薬候補Salanersenの新たなデータを発表【RareS.】
https://raresnet.com/260407-01/
