2025/8/12 公開

2025年3月10日、RareS.(レアズ)より「脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「スピンラザ」、高用量投与レジメンの承認申請」に関して発表がございました。

バイオジェン・ジャパン株式会社は2025年2月28日、脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬であるヌシネルセン（製品名：スピンラザ）の高用量投与の投薬スケジュールについて、日本国内で承認申請を行ったと発表しました。

ヌシネルセンは体内で生成される神経を守るために必要なたんぱく質、SMNタンパク（Survival Motor Neuronタンパク）の量を継続的に増やすことで、運動ニューロン喪失の根本原因を標的にするアンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）です。ヌシネルセンは、ASOの技術を使って、SMNタンパクを作るための「設計図」の読み方を助けることで体がもっとSMNタンパクを作れるようにします。

詳しくは下記をご参照ください。

引用・ニュース記事：https://raresnet.com/250310-01-2/

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