2026/09/18  公開

2026年7月1日、難病・希少疾患情報サイト「RareS.（レアズ）」に、福山型先天性筋ジストロフィー（FCMD）の治療剤として開発が進められている「NS-035」が、厚生労働省から希少疾病用医薬品に指定されたことを紹介する記事が掲載されました。

NS-035は、FCMDの原因となるフクチン遺伝子の変異によって生じる不完全な蛋白質の産生を修復することを目的に開発された、アンチセンス核酸医薬品です。正常なフクチン蛋白の産生を促すことで、筋機能低下の進行を抑え、症状を改善することが期待されています。

現在、FCMDではリハビリテーションや症状に応じた治療が中心となっており、国内外で承認された根本的な治療薬はありません。新たな治療につながる可能性のある研究開発として、今後の進展が注目されています。

詳しい内容は、下記の記事よりご確認いただけます。

▼参考リンク：

福山型先天性筋ジストロフィー治療剤「NS-035」、希少疾病用医薬品に指定