軟骨無形成症の治療研究infigratinibの進展
2026/09/09公開
2026年7月14日に、RareSにて、軟骨無形成症を対象とした経口薬infigratinib（開発コード：KK8398）の第3相臨床試験に関する主要データ発表について紹介されました。
軟骨無形成症は、遺伝子の変化によって低身長などを特徴とする希少疾患です。本記事では、軟骨無形成症の小児を対象に実施された臨床試験「PROPEL3」や、日本で進められている臨床試験について紹介しています。
希少疾患の治療研究がどのように進められているのか、新たな治療法の開発に向けた取り組みを知ることができる内容です。
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