SMA治療薬ゾルゲンスマ、2歳以上に承認
2026/06/05公開
2026年4月14日にRareS.にて、2歳以上の脊髄性筋萎縮症（SMA）の患者さんにゾルゲンスマ髄注は製造販売承認されたことが紹介されました。
SMAの遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ髄注」が、2歳以上の患者さんを対象に国内で承認されました。2歳以上の脊髄性筋萎縮症（SMA）では、これまで原因遺伝子そのものに作用する治療選択肢はありませんでした。今回の承認により、新たな治療の可能性が広がります。
🔗2歳以上の脊髄性筋萎縮症（SMA）に対するゾルゲンスマ、製造販売承認を取得【RareS.】
