人を対象に行う試験のことを、「臨床試験」といいます。そのうち、薬の候補となる物質を使って、効き目と安全性を確かめる試験を「治験」と呼びます。治験の結果は国に提出されて審査されます。審査の結果、効き目と安全性が認められると、その物質が新しい薬として販売されることになるのです。

治験が行われるのは病院ですが、どの病院でも実施できるわけではありません。国で定められた「GCP省令（医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令）」の基準を満たした病院のみが、治験を行うことができます。

新しく薬を開発する時は、たくさんのステップで効き目や安全性を確かめています。いきなり人に投与するわけではありません。薬の候補となる物質が見つかると、まずは動物に投与し、効き目と安全性を確認します。ここで効き目と安全性を確認できた物質だけが、「治験」に進みます。

治験は3つのステップに分かれており、第I相→第II相→第III相と順番に進めていきます。
最初の第I相では、健康な大人に治験薬（薬の候補となる物質）を投与するのが一般的です。ただし、薬の種類によっては、はじめから患者さんを対象に行うこともあります。試験期間中に投与量を徐々に増やしていき、適切な量と安全性を確認します。

第II相では、少数の患者さんに治験薬を投与します。第I相で確認した複数の投与量などを比較しながら、効き目と安全性を確かめます。
最後の第III相では、より多くの患者さんに参加してもらい、効き目と安全性を確認します。第III相では通常、治験に参加する患者さんを複数のグループに分けます。グループ分けには「無作為割付（むさくいわりつけ）」という、くじ引きのような方法を使います。治験薬を投与するグループと、今ある治療薬または効き目のない偽の薬（プラセボともいう）を投与するグループをつくり、効き目と安全性を比較するのです。治験によっては、患者さんや担当の医師に、どのグループに入ったかを知らせずに進めることもあります。

治験はGCP省令に定められたルールを守って進められます。治験を行う病院には、審査委員会を利用できる体制があることが求められます。委員会のメンバーは、治験がルールに従って行われているかをチェックしています。

それでは、実施中の治験をどうやって探すのか、みていきましょう。

まず、治験に興味がある方は、主治医に相談してみましょう。主治医から現在実施中の治験の情報を教えてもらえるかもしれません。

自分で探す場合は、jRCT（国の臨床研究データベース）のサイトから「対象疾患名」で検索すると、登録されている治験を確認することができます。検索画面で進捗状況を「募集前」または「募集中」に絞り込むと、これから始まる治験や現在行われている治験が調べられます。また、実施医療機関の所在地でも絞り込めるので、ご自宅の近くで行われている治験が見つかるかもしれません。掲載状況と実際の募集状況が異なる場合があるため、実施医療機関等に確認しましょう。

さらに、大学病院など大きな病院のホームページで探したり、治験窓口に問い合わせたりすることもできます。

患者会によっては、ホームページで治験の情報を提供しているところもありますので、インターネットで探してみるのもいいでしょう。

自分で探した場合でも、治験に参加する前には必ず主治医に相談するようにしましょう。

参加したい治験が見つかったら、以下の流れで進みます。

まず、治験を担当する医師や治験コーディネーター（治験の説明や日程調整などをサポートする専門スタッフ）から、治験に関する説明を受けます。この説明と同意の手続きを「インフォームド・コンセント（十分な説明を受け、理解したうえで本人の意思で同意すること）」といいます。説明を受けてわからないことは、積極的に確認するようにしましょう。その上で、治験に参加するかどうかは自分で決めることができます。

参加に同意をしたら、治験の参加基準を満たしているか検査を受けます。検査の結果によっては、治験に参加できないこともあります。

参加基準を満たすと、治験が始まります。参加した後でも、いつでもやめることができます。

治験に参加するメリットには、主に以下の3つがあげられます。一つ目は、新しい治療の選択肢となる可能性があるということです。今の治療でなかなか効き目が出ない方や、副作用が気になる方にとって、現在の治療以外の選択肢を検討する機会になる場合があります。

二つ目は、治験期間中は国のルールに従って治療が進むため、体調を詳しく確認してもらえる機会が多くなるということです。
三つ目は、治験に参加することで新しい薬の開発に関われるということです。薬の開発に役立つ可能性があり、医療の発展にもつながります。

治験参加には様々なメリットがある一方で、デメリットや注意点もあります。

まず、まだ知られていない副作用が起きる可能性があることです。治験の段階では患者さんへの投与経験が少なく、どのような副作用が起きるかはっきりとわかっていません。そのため、予期せぬ副作用が起きることもあると、頭に入れておきましょう。

また、治験に参加しても治療の効果が保証されるわけではありません。治験では、治験薬ではなく、既存の治療薬や薬の成分が含まれていないプラセボを投与するグループに振り分けられることがあります。プラセボのグループに入った場合、治験薬による治療効果は期待できません。治験薬を投与するグループに振り分けられた場合も、まだ効き目を確認している途中のため、必ず効果が得られるとは限りません。

さらに、治験期間中は決められたスケジュールでの通院や検査が必要になるため、普段よりも回数が増えることがあります。治験の内容によって食事、運動、喫煙、飲酒などの制限が設けられていることもありますので、治験に参加する前の説明文書をよく確認するようにしましょう。

最後に、治験が終わった後の治験薬の扱いです。治験薬の投与は原則として終了となり、通常の治療薬に戻ることになります。ただし、引き続き治験薬を使用できる場合もあります。参加を検討するときに説明文書を確認するか、治験を行う病院に問い合わせておくとよいでしょう。

治験に参加した際、一般的には治験薬の費用は無料です。一方で、検査費用や受診料、交通費が自己負担となるかは治験によって異なり、患者さんの負担を減らすための補助が用意されている場合もあります。

また、治験が原因で健康被害が起きた場合の補償についても、あらかじめ定められています。

治験によって費用と補償の内容は違いますので、説明文書の記載を確認するか、治験を行う病院へ問い合わせるようにしましょう。

難病・希少疾患を対象とした治験ならではのポイントもみていきましょう。

まず、患者さんの数が少ないため治験を行う病院が限られ、遠くの病院へ通院する可能性があります。

さらに、遺伝子のタイプやこれまでの治療の内容など、他の治験よりも細かい参加基準が設けられている場合もあります。

難病・希少疾患を対象とした治験をスムーズに進めるため、オーファン・ドラッグ（患者さんの数が少ない病気の薬）の開発を国が後押しする仕組みもあります。

また、疾患によっては、難病・希少疾患を対象とした患者登録サイトもあります。あらかじめ患者登録をしておくことで、研究者や製薬企業が対象となる患者さんを見つけやすくなり、治験の準備が早く進むことがあります。

未成年の患者さんが治験に参加する場合や、ご本人だけで判断することが難しい場合は、インフォームド・コンセントの時に代諾者（保護者や家族など代理の方）による同意が必要になります。未成年の患者さんに対しては、できるだけ分かりやすい説明を行います。

最後に、治験に関するよくある質問をまとめました。

治験は国が定めた厳しいルールに従って実施されています。さらに、治験の参加や途中での中止は、全て患者さんが自由に決めることができ、患者さんの意思を尊重した形で進められます。

ただし、治験中はまだ患者さんへの投与経験が少ないため、知られていない副作用が起きる可能性もあります。副作用が起きた場合も適切な対応が取れる体制が整えられていますので、何か異変を感じた場合はすぐに連絡することが重要です。

治験に参加する際の注意点については「5.治験参加のデメリット・注意点」をご覧ください。

治験によって異なりますが、数日で終わるものもあれば、数年実施するものもあります。

プラセボは治験薬そっくりの見た目ですが、薬の成分が含まれていないものです。

プラセボを使う治験では、プラセボを投与する患者さんのグループと、治験薬を投与する患者さんのグループに分けて、効き目や安全性を比較します。治験によっては、患者さんにも担当の医師にも、どちらが投与されているか分からないようにして比較することがあります。

思い込みによる影響を避け、効き目を正しく確かめるためです。

治験は患者さんの意思でいつでも中止することができます。

やめたくなったら、すぐに担当医師や治験コーディネーターに相談しましょう。途中でやめても、そのことを理由に不利益な扱いを受けることはありません。

治験で得られた情報は、個人が特定されないよう配慮して取り扱われます。

詳しい取り扱いは説明文書に記載されていますので、ご確認ください。

この記事では、治験の参加方法・費用・メリットや注意点を解説しました。

治験への参加を希望する場合は、まず主治医や治験を行っている病院に相談してください。

【参考文献・参考URL】

■ 国の機関
厚生労働省　治験について（一般の方へ）
厚生労働省　希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要
医薬品医療機器総合機構（PMDA）　医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令

■ 治験・臨床研究の検索システム
臨床研究等提出・公開システム（jRCT）

■ 業界団体・研究機関
日本製薬工業協会　2.治験の3つのステップ
日本製薬工業協会　くすりの情報Q&A
国立精神・神経医療研究センター　デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（NS-065/NCNP-01、ビルトラルセン）の製造販売承認について

■ 医療機関
国立成育医療研究センター　治験ってなあに？
国立成育医療研究センター　治験に関わる大切なこと
国立がん研究センター 中央病院　治験・臨床試験とは
国立がん研究センター 中央病院　よくあるご質問
国立がん研究センター 東病院　よくあるご質問
舞鶴医療センター　治験管理室 Ｑ＆Ａ
岡山大学病院　治験参加のメリット・デメリット
慶應義塾大学病院　よくお受けする質問（FAQ）
関西医科大学総合医療センター治験管理センター　よくある質問

■ 患者会
NPO法人PADM

【情報確認日】2026年8月10日

【参考資料：章ごとの参考URL】

1. 治験とは？
厚生労働省　１．「治験」とは
国立成育医療研究センター　治験ってなあに？
国立がん研究センター 中央病院　治験・臨床試験とは
日本製薬工業協会　2.治験の3つのステップ

2. 治験の探し方
臨床研究等提出・公開システム（jRCT）
NPO法人PADM

3. 治験参加までの流れ
厚生労働省　３．インフォームド・コンセント
国立成育医療研究センター　治験の流れ
国立がん研究センター 中央病院　治験の流れ

4. 治験参加のメリット／5. 治験参加のデメリット・注意点（共通）
岡山大学病院　治験参加のメリット・デメリット
厚生労働省　４．治験に参加されるときに患者さんに守っていただくこと
厚生労働省　５．治験における副作用への注意
舞鶴医療センター　治験管理室 Ｑ＆Ａ
慶應義塾大学病院　よくお受けする質問（FAQ）

6. 費用はどうなる？
厚生労働省　６．治験に参加いただく患者さんのために
国立がん研究センター 東病院　よくあるご質問
医薬品医療機器総合機構（PMDA）　医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令

7. 難病・希少疾患の治験ならではのポイント
日本製薬工業協会　くすりの情報Q&A
厚生労働省　希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要
国立精神・神経医療研究センター　デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬（NS-065/NCNP-01、ビルトラルセン）の製造販売承認について

8. 未成年や、ご本人だけでの判断が難しい場合は？
医薬品医療機器総合機構（PMDA）　医薬品の臨床試験の実施の基準に関する省令
国立成育医療研究センター　治験に関わる大切なこと

9. まとめ
国立がん研究センター 中央病院　よくあるご質問
慶應義塾大学病院　よくお受けする質問（FAQ）
関西医科大学総合医療センター治験管理センター　よくある質問