2026/09/09公開
2026年4月9日、日経バイオテクONLINEにて、ハンター症候群(ムコ多糖症II型:MPS II)に対する治療薬候補「Avlayah(一般名:tividenofusp alfa-eknm)」について、米国食品医薬品局(FDA)が承認したことが紹介されました。
本記事では、血液脳関門(BBB)を通過する仕組みを持つ酵素補充療法候補「Avlayah」の承認や、ハンター症候群に対する治療開発の進展について紹介しています。
希少疾患における新たな治療研究や海外での開発動向を知ることができる内容です。
▼参考リンク:

ライソゾーム病の詳しい情報はこちら↓