ムコ多糖症II型治療薬RGX-121、FDAと再申請へ
2026/08/14 公開
2026年7月3日、RareS.より以下の記事が掲載されました。
RGX-121を開発するREGENXBIO社は、米国食品医薬品局（FDA）と協議を行い、生物製剤承認申請（BLA）の再提出に向けた進め方について合意しました。
RGX-121は、ムコ多糖症II型を対象に開発が進められている遺伝子治療薬です。今後、FDAとのタイプAミーティングを実施した後、承認申請を再提出する予定とされています。
ムコ多糖症II型の新たな治療選択肢につながる可能性のある動きとして、今後の開発状況が注目されます
▶ムコ多糖症II型治療薬RGX-121、承認申請再提出に向けたFDAとの合意を発表
