ムコ多糖症Ⅱ型の遺伝子治療薬、FDAが臨床試験を保留
2026/10/27公開
2026年8月、「Medical Tribune」に、ムコ多糖症Ⅱ型（ハンター症候群）の遺伝子治療薬「RGX-121」に関する記事が掲載されました。
日本新薬は、米国REGENXBIO社が開発中のRGX-121について、米国食品医薬品局（FDA）から臨床試験の実施保留命令を受けたと発表しました。
臨床試験の参加者5名に、症状を伴わない脊椎MRIの所見が確認されたことを受けた措置で、今後は追加データの分析や長期的な経過観察を進めるとしています。
詳しい内容は、下記の記事よりご確認いただけます。
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