乳児型ポンペ病の治療薬、ネクスビアザイムの第III相試験結果
2026/10/27公開

2026年7月31日、「RareS.(レアズ)」に、乳児型ポンペ病の治療薬「ネクスビアザイム」の第III相臨床試験に関する記事が掲載されました。
サノフィ社は、未治療の乳児型ポンペ病の患者さん17名を対象とした「Baby-COMET試験」において、主要評価項目と全ての副次評価項目を達成したと発表しました。
試験では、投与開始52週後の生存率や人工呼吸器などによる侵襲的換気の必要性に加え、心機能や運動機能などについても評価されています。
詳しい試験結果は、下記の記事よりご確認いただけます。
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