脊髄性筋萎縮症(SMA)治療薬候補の開発再開へ

2026/11/12公開

医学的発見

2026年9月29日、「Medical Tribune」に、脊髄性筋萎縮症(SMA)の治療薬候補「emugrobart(開発コード:GYM329)」の開発再開に向けた動きを紹介する記事が掲載されました。


中外製薬は、スイスの製薬企業ロシュが開発を進めていたemugrobartについて、肥満症を対象とした臨床開発の中止を発表しました。


一方、SMAに対しては、これまでの臨床試験で得られた安全性や長期データなどを踏まえ、開発再開に向けた準備を開始したことを明らかにしました。


emugrobartは、筋肉の成長を抑える働きを持つ「ミオスタチン」というタンパク質に作用する治療薬候補です。今後、SMAの新たな治療選択肢となる可能性について、引き続き検討が進められます。


詳しい内容は、下記の記事よりご確認いただけます。


▼参考リンク


Emugrobar、肥満症での開発を中止しSMAで開発再開|Medical Tribune

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脊髄性筋萎縮症(SMA)広場イメージ