SMA新薬salanersenがFDAブレークスルー指定を取得
2026/08/07 公開
2026年6月23日、RareS.より以下の記事が掲載されました。
脊髄性筋萎縮症（SMA）の新たな治療薬候補として開発が進められている「salanersen」が、米国食品医薬品局（FDA）からブレークスルーセラピー（Breakthrough Therapy)指定を取得しました。
今回の指定は、第Ib相試験で、過去に遺伝子治療を受けた小児において座位や歩行などの運動機能の改善が確認されたことや、良好な安全性が示されたことを受けたものです。今後は、より多くの患者さんを対象とした国際共同第Ⅲ相試験が予定されています。
▶【米】脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬salanersenが米国FDAよりブレークスルーセラピー指定を取得
