血友病Bに対する遺伝子治療dezaparvovec、第III相試験の最終解析/NEJM

2026/03/31公開

2025年12月19日、CareNetにて以下の内容が掲載されました。


血友病Bに対する遺伝子治療について、NEJM誌で注目の研究結果が報告されました。

dezaparvovec単回投与で第IX因子の発現が5年間維持され、出血の頻度も大きく減少するなど、有効性が示されています。今後の新たな治療の選択肢として期待が高まっています。



詳しくはこちらをごらんください。


血友病Bに対する遺伝子治療、第III相試験の最終解析/NEJM【CareNet】

https://www.carenet.com/news/journal/carenet/61991


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